14 Eylül 2015 Pazartesi

Joubert sendromu (JS- Joubert Syndrome )

 

Joubert sendromu (JS); neonatal dönemde görülen takipne ve apne epizodları, sıçrayıcı göz hareketleri, ataksi, psikomotor retardasyon ve serebellar vermis defektleri ile karakterize bir sendromdur (1). Ayrıca karakteristik yüz görünümü, gürültüye karşı aşırı duyarlılık, otizm, oküler ve okülomotor bozukluklar, meningoensefalosel, mikrosefali, düşük yerleşimli kulaklar, polidaktili, retinal problemler, böbrek anomalileri, dilde yumuşak doku tümörü, karaciğer hastalıkları ve duodenal atrezi gibi anomaliler de beraberinde bulunabilmektedir (2). JS’li hastalara ait spesifik sorunlar, bu hastalara anestezi uygulanırken özel yaklaşımlar gerektirmektedir. 


 Joubert sendromu (JS), serebellar vermisin kısmi ya da tam yokluğu ile karakterize, otozomal resesif geçişli nadir görülen bir hastalıktır. Hastalığın tanısı karakteristik klinik bulgular ve manyetik rezonans görüntüleme (MRG) ile konulur. Aksiyel MRG'de tipik "molar diş" görünümü izlenir. Hastalığın değişken fenotipi sebebiyle tanı konulması güçtür. Klinik özelliklerin yenidoğan döneminde ortaya çıkmasına rağmen, tanı genellikle yıllar sonra konulabilmektedir. Klinik bulguları arasında ataksi, hipotoni, anormal göz hareketleri, nistagmus, hiperpne-apne epizodları ve mental motor gelişme geriliği gözlenir. Semptomatik ptozis ve şaşılık gibi oftalmolojik anormallikler cerrahi ile düzeltilebilir.

 Joubert sendromu ( aynı zamanda beyinciğin orta lobunun gelişmemesi  ve ya beyincik parankiması olarak da adlandırılan) nadir görülen bir kalıtsal beyin bozukluğudur.

 Beynin arka tarafındaki denge ve koordinasyon için önemli olan ve beyincik diye adlandırılan kısmının normalde iki tane bağlantılı yarısı veya yarı küresi vardır. Joubert sendromunda bu iki yarı arasındaki beyincik oertalobu olarak bilinen bağlantı düzgün bir şekilde gelişmez. Sonuçta, joubert sendromunun belirgin özelliklerinden bir tanesi  kas koordinasyon bozukluğu(ataksi) olarak bilinen kendini tam olarak kontrol edememe veya dengesiz hareket etmedir.


Hastalığın ciddiyeti beyindeki anormalliklere bağlı olarak çocuktan çocuğa değişmektedir. Bazı çocuklar çok hafif bir şekilde etkilenebilirken diğerleri ( aynı aile de bile) ciddi bozukluklara sahiptir.

Belirtileri:
Joubert sendromu bebeklikte anormal bir nefes alma şekliyle ortaya çıkar. Bundan etkilenmiş bebek bir süre hızlı hızlı soluyabilir veya sürekli nefes alabilir ( bu düzensiz nefes alma olarak bilinir) ve bir süre sonra nefes almayı bırakabilir. ( bu soluksuzluk olarak bilinir.)

Bu sendromun diğer karakteristik özellikleri şunları içerir:

* Azalan kas kuvveti,  özellikle bebeklikte (“ güçsüz bebek”)
* Anormal  düzensiz  göz hareketleri
* Gözdeki retinanın veya irisin görüşü engelleyecek şekilde anormal biçimde büyümesi
* Fiziksel deformasyonlar örneğin; fazladan el veya ayak parmakları, yarık dudak ya da damak, dildeki anormallikler
* Böbreklerdeki kistler
* Krizler
* Psikomotor ve bilişsel gelişimin gecikmesi
* Öğrenme güçlükleri

 Sebepleri ve risk grupları:
Joubert sendromu otozomal  çekinik genle aktarılan bir genetik anormalliktir. Yani, eğer hem anne hem de baba taşıyıcıysa doğacak çocukların her birinin dörtte bir oranında bu hastalığa yakalanma riski vardır.

Tedavi ve iyileşme:

Joubert sendromu tamamen iyileştirilemez fakat tedavi nefes alma problemleri gibi belirtileri engellemek ve çocuğun gelişimini desteklemek için önemlidir. bu tedavi fiziksel terapileri, konuşma terapisini ve özel eğitimi içerebilir.
oubert sendromu (JS)
 

İlk kez 1969 yılında Marie Joubert ve ark. tarafından tanmlanan, otozomal resesif geçişli nadir bir sendromdur. Son yıllarda yapılan çalışmalarda kromozom 9q, 11p ve 6q mutasyonları gösterilmekle beraber hastalığın molekuler temeli tam olarak bilinmemektedir
 

Dr. Trishia Macnair
 

Hiç yorum yok:

Yorum Gönder